Medizin-Wunder: Neue Haut für kleines Kind

Mit einer Gentherapie haben Mediziner einen kleinen Buben namens Hassan von einer lebensbedrohenden erblichen Hautkrankheit geheilt.

Sie entnahmen dem damals sieben Jahre alten Hassan dazu einige Hautzellen, schleusten im Labor eine gesunde Variante des bei ihm fehlerhaften Gens hinein und vermehrten die Zellen. Schließlich transplantierten sie die nachgezüchtete gesunde Haut auf fast die gesamte Körperfläche des Buben.

Heute, knapp zwei Jahre nach dem Eingriff, ist Hassan weitgehend frei von Beschwerden. Die Forscher stellen ihre Therapie nun unter Leitung von Bochumer Wissenschaftlern im Fachblatt Nature vor.

Der kleine Hassan litt an einer Form der Erbkrankheit Epidermolysis bullosa, auch Schmetterlingskrankheit genannt. Dabei ist die obere Hautschicht, die Epidermis, nur unzureichend in der darunterliegenden Hautschicht, der Dermis, verankert. Schon kleinste mechanische Belastungen führen zu Blasenbildung und zur Ablösung der Haut, massive chronische Wunden sind die Folge. Das schränkt nicht nur die Lebensqualität enorm ein, es führt auch häufig zu Hautkrebs.

Rund 35.000 Kinder leiden an der Schmetterlingskrankheit

Für die Verankerung ist maßgeblich ein Protein namens Laminin-332 verantwortlich. Sind Gene fehlerhaft, die für die Bildung dieses Proteins zuständig sind, tritt die Erkrankung in unterschiedlichen Varianten und Schweregraden auf. Eine Heilung ist bisher nicht möglich.

Nach Angaben von Hirsch sind in Europa etwa 35.000 Kinder von der Schmetterlingskrankheit betroffen.

Als Hassan 2015 ins Brandverletztenzentrum der Bochumer Kinderklinik kam, waren bereits 60 Prozent seiner Hautoberfläche zerstört. Durch die schweren chronischen Wunden und die Infektionen war er völlig ausgezehrt.

Auf Wunsch der Eltern suchten die Ärzte nach experimentellen Therapiemöglichkeiten und stießen auf Arbeiten von Michele De Luca, der am Center for Regenerative Medicine der Universität Modena in Italien eine Gentherapie für diese Erkrankung an zwei Patienten getestet hatte, allerdings nur an kleineren Hautbereichen.

Die deutschen Ärzte schickten einige Hautzellen des Buben an die italienischen Experten. Die isolierten daraus die epidermalen Stammzellen, schleusten ein gesundes Gen mit Hilfe eines Virus ins Erbgut hinein und vermehrten die Zellen. In Deutschland transplantierten die Wissenschaftler dann das nachgezüchtete Gewebe in zunächst drei Operationen. Insgesamt ersetzten sie 80 Prozent seiner Haut.

Noch nie ist ein Mensch so wie der kleine Hassan operiert worden: Hier treffen die Spezialisten Vorbereitungen für die Transplantation. Foto: Ruhr-University-Bochum/dpa

Heute kann Hassan wieder zur Schule und zum Fußballspielen

"Zu Beginn der Behandlung lag der Junge wie eine Mumie in seinem Bett, er war von Kopf bis Fuß in Verbände gewickelt", erzählt Tobias Rothoeft von der Kinderklinik in Bochum, der Hassan während seines etwa achtmonatigen Klinikaufenthaltes mitbetreut hat. "Nach der zweiten Operation besserte sich sein Zustand enorm. Heute ist seine Haut stabil, er geht zur Schule, spielt Fußball und kann ein weitgehend normales Leben führen."

"Es ist der erste Mensch, der so behandelt wurde. Wir müssen abwarten, ob auch weiterhin alles so gut verläuft. Das wird die Zeit zeigen", sagt Tobias Hirsch vom Berufsgenossenschaftlichen Universitätsklinikum Bergmannsheil, der das Kind operiert hat. Für ihn als plastischen Chirurgen sei es "ein Wunder und ein Segen".

Die Forscher sehen ihren Erfolg als Beweis, dass eine solche Gentherapie grundsätzlich möglich ist. Sie hoffen, dass das Verfahren in Zukunft auch zur Behandlung anderer Patienten eingesetzt werden kann.

Grundsätzlich besteht bei Gentherapien das Risiko, dass sich das neue Gen an einer ungünstigen Stelle im Erbgut integriert. Dadurch können Regulationsprozesse in der Zelle gestört werden, Krebserkrankungen können die Folge sein.

Weitere Langzeitbeobachtungen seien nötig, um sicherzustellen, dass die Behandlung wirklich sicher ist, schreiben auch Mariaceleste Aragona und Cédric Blanpain von der Université Libre de Bruxelles in einem in "Nature" veröffentlichten Kommentar. Nichtsdestotrotz stelle die Arbeit einen entscheidenden Fortschritt bei der Suche nach geeigneten Stammzelltherapien dar.

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